Ученые из Института раковых заболеваний при Университетском колледже Лондона и их коллеги из детской клинической больницы в Мемфисе, нашли способ помочь больным гемофилией типа Б, сообщает Reuters.
В организм пациента внедряется специально созданный в лаборатории вирус, который заменяет "испорченный" ген в клетках печени, отвечающий за производство коагулята FIX (производство которого у больных гемофилией нарушено либо вовсе отсутствует), на нормальный.
В результате клинических испытаний нового метода лечения, четверо из шести пациентов смогли вернуться к нормальному образу жизни и отказаться от регулярного приема лекарственных средств. Два других пациента принимают препараты значительно реже.
Доктор Кэтрин Пондер, профессор онкологии и гематологии, назвала данное исследование "по-настоящему революционным". "Если безопасность метода генной терапии будет подтверждена, то этот способ лечения сможет заменить трудоемкую и дорогостоящую протеиновую терапию", - сказала она.
Гемофилия типа Б - редкое генетическое заболевание, при котором нарушается свертываемость крови, в результате чего больной может умереть даже от небольшой царапины. Гемофилией типа Б страдает примерно 1 из 25 000 тыс. человек.