Науковці з Інституту ракових захворювань при Університетському коледжі Лондона і їхні колеги з дитячої клінічної лікарні в Мемфісі, знайшли спосіб допомогти хворим на гемофілію типу Б, повідомляє Reuters.
В організм пацієнта впроваджується спеціально створений в лабораторії вірус, який замінює "зіпсований" ген в клітках печінки, що відповідає за виробництво коагулята FIX (виробництво якого у хворих на гемофілію порушено або зовсім відсутнє), на нормальний.
В результаті клінічних випробувань нового методу лікування, четверо з шести пацієнтів змогли повернутися до нормального способу життя і відмовитися від регулярного прийому лікарських засобів. Два інших пацієнта приймають препарати значно рідше.
Доктор Кетрін Пондер, професор онкології і гематології, назвала дане дослідження "по-справжньому революційним". "Якщо безпека методу генної терапії буде підтверджена, то цей спосіб лікування зможе замінити трудомістку і дорогу протєїнову терапію", - сказала вона.
Гемофілія типу Б - рідкісне генетичне захворювання, при якому порушується згортуваність крові, внаслідок чого хворий може померти навіть від невеликої подряпини. Гемофілією типу Б страждає приблизно 1 з 25 000 тис. осіб.